Екулизумаб
L04AJ01Користи се за лечење ноћне парокизмалне хемоглобинурије (PNH) смањењем разградње црвених крвних ћелија, атипичног хемолитичког уремијског синдрома (aHUS) блокирањем штетне активације комплемента и генерализоване мијастеније гравис (gMG) код одраслих и деце старије од 6 година са специфичним антителима. Није показано за хемолитички уремијски синдром повезан са Shiga токсином (STEC-HUS).
Немојте почињати са овим леком ако имате активну нерешену озбиљну инфекцију коју је узроковала бактерија Neisseria meningitidis.
Најчешће нежељене ефекте укључују главобољу и инфекције горњег респираторног тракта, са озбиљним ризицима укључујући менингококне инфекције, друге инфекције, тромбе и реакције везане за инфузију.
Примењује се само интравенски; захтева менингококну вакцинацију (групе A, C, W, Y и B) најмање 2 недеље пре почетка лечења, или антибиотску профилаксу ако је хитна терапија неопходна.
Овај лек функционише тако што се везује на протеину названом C5 у имунском систему, блокирајући његову активацију и спречавајући формирање штетних комплементних комплекса који оштећују крвне ћелије.
Ограничени подаци указују да је овај лек вероватно безбедан током трудноће, иако постоје ризици за мајку и бебу са нелеченим крвним поремећајима; студије на животињама показале су неке разvojне забринутости.
После интравенских доза, лек достиже врхунске нивое у року од 2 недеље и одржава терапијске концентрације за интервале дозирања од 2 недеље код пацијената са PNH и aHUS.