Идурсулфаза
A16AB09Идурсулфаза се користи за лечење Хантеровог синдрома (генетског поремећаја који утиче на више система у организму). Побољшава способност ходања код деце старије од 5 година. Код млађе деце (од 16 месеци до 5 година), лек смањује увећање слезине. Безбедност и делотворност нису утврђени код одојчади млађе од 16 месеци.
Чести нежељени ефекти код деце старије од 5 година укључују главобољу, сврбећа, болове у мишићима и зглобовима, крајњници, пролив и кашаљ. Млађа деца (млађа од 7 година) могу доживети грозницу, осип, повраћање и крајњници. Најозбиљније су алергијске реакције, које могу укључити осип, крајњници, сврбећа, црвенило, грозницу и главоболу која захтева медицинску помоћ.
Препоручена доза је 0,5 миллиграма по килограму телесне масе дата једном седмично као интравенозна инфузија која траје 3 сата. Пре употребе, лек треба визуелно прегледати за честице или промену боје. Сва припрема мора да следи строгу асептичну (стерилну) технику да би се осигурала безбедност.
Хантеров синдром је узрокован недостатком ензима званог идуронат-2-сулфатаза који обично разграђује одређене комплексне молекуле (гликозаминогликане) у организму. Без тог ензима, те молекуле се акумулирају у ћелијама и органима, узрокујући оштећења и дисфункцију. Идурсулфаза замењује недостајући ензим, омогућавајући разградњу тих штетних супстанци и смањивање прогресије болести.
Нема адекватних студија идурсулфазе код трудних жена. Ограничени подаци из малог броја случајева у трудноћи не пружају довољно информација о ризику од урођених мана или штете на плод. Студије на животињама при високим дозама нису показале штетне ефекте на развој плода или дојене беби.
После једне интравенозне инфузије, идурсулфаза се детектује у крви. Количина лека у организму расте више него пропорционално са повећањем дозе. На препоручeној дози од 0,5 mg по килограму дата недељно као 3-сатна инфузија, специфични фармакокинетски параметри су утврђени у клиничким студијама од 59 пацијената са Хантеровим синдромом.