Лумасиран
A16AX18Лумасиран се користи за лечење примарног хиперокалаурије типа 1 (ПХ1) код деце и одраслих снижавањем нивоа оксалата у урину и крви. Делује смањењем ензима који производи оксалат, помажући у спречавању оштећења бубрега и костију узрокованог овим ретким генетским стањем.
Најчешће нежељено дејство су реакције на месту инјекције, које се јављају код најмање 20% пацијената. Обично су благе до умјерене и могу се управљати стандардном негом.
Дозе се заснивају на телесној тежини и даје се подкожном инјекцијом. За пацијенте испод 10 кг: 6 мг/кг једном месечно у трајању 3 месеца (оптерећење), затим 3 мг/кг једном месечно. За 10-20 кг: 6 мг/кг једном месечно у трајању 3 месеца, затим 6 мг/кг сваких 3 месеца. За 20 кг и више: 3 мг/кг једном месечно у трајању 3 месеца, затим 3 мг/кг сваких 3 месеца.
Лумасиран делује блокирањем производње ензима названог гликолат оксидаза у јетри. То смањује количину гликсилата, који је прекурсор оксалата, супстанце која се штетно акумулира у примарној хиперокалаурији типа 1. Овај механизам је ефикасан без обзира на специфичну генетску мутацију која узрокује болест.
Расположиви су ограничени подаци о безбедности у трудноћи. Студије на животињама нису показале штетне ефекте на развијајући плод при дозама већим од коришћених код људи. Ако сте trudni, планирате трудноћу или дојите, посаветујте се са лекаром пре коришћења овог лека.
Након подкожне инјекције, лумасиран достиже стационарне нивое лека у телу са редовним дозирањем. Показује дозу-пропорционалне повећане у концентрацији крви у препоручаном распону доза. Лек је дизајниран да се даје инјекцијом и акумулира се у телу са поновљеним дозама.