Патисиран

Патисиран се користи за лечење полинеуропатије узроковане наследном трансティретинском амилоидозом код одраслих. Делује смањењем абнормалног протеина који оштећује нерве.

Најчешће нежељене реакције су инфекције горњих дисајних путева и реакције повезане с инфузијом. Реакције повезане с инфузијом могу укључити симптоме који се јављају током или убрзо након интравенске инфузије.

Патисиран се даје интравенском инфузијом једном сваких 3 недеље. Дозирање је заснивано на телесној тежини: пацијенти са тежином мањом од 100 кг примају 0,3 мг/кг, док пацијенти са тежином од 100 кг или више примају 30 мг. Пре инфузије, пацијенти примају премедицирање кортикостероидом, ацетаминофеном и антихистаминском. Инфузија траје приближно 80 минута.

Патисиран је генетски материјал (мала интерферентна РНА) који дјелује блокирањем производње абнормалног трансттретинског протеина. Смањује и мутантне и нормалне облике протеина, смањујући накупљање у ткивима и оштећење живаца.

Постоји ограничен број података о употреби патисирана током трудноће. Регистар трудноће прати исходе код жена изложених овом лијеку током трудноће. Патисиран смањује нивое витамина А, па се препоручује суплементација витамином А. Труднне жене или њихови лијечници требали би контактирати програм трудноће за упис.

Након интравенске инфузије, нивои патисирана у крви расту пропорционално дози. Већина лијека се везује на липидне честице у циркулацији. При стандардној дози од 0,3 мг/кг сваких 3 недеље, равнотежни нивои достижу се након око 6 mjeseci лијечења.