Ивакафтор

Ивакафтор се користи за лечење цистичне фиброзе код особа старијих од 1 месеца које имају најмање једну CFTR мутацију осетљиву на овај лек. Генетски тест треба да потврди присуство осетљиве мутације пре почетка лечења.

Чести нежељени ефекти укључују главоболу, болна грла, инфекцију горњег респираторног тракта, блокираност носа, болове у стомаку, упалу грла и синуса, пролив и исипа. Ретке озбиљне реакције могу укључити повишене ферменте јетре, алергијске реакције укључујући анафилаксу, повишени притисак у глави и катаракту.

Доза зависи од година и тежине. Одојчад стара 1-2 месеца која теже 3 кг или више добијају 5,8 мг два пута дневно. Од 2-4 месеца, доза је 13,4 мг два пута дневно. Од 4-6 месеци даље, дозе се повећавају на 25 мг два пута дневно, прилагођавајући се тежини. Деца старија од 6 година која теже 14 кг или више узимају 150 мг два пута дневно. Све дозе требало би узети са оброком богатим масћу, а пакетићи праха требали би се мешати са омекшаном храном или течношћу.

Ивакафтор делује побољшањем активности CFTR протеина, који је хлоридни канал пронађен на површини ћелија у више органа. Лек повећава отварање овог канала, што дозвољава пролаз више хлоридних јона и побољшава транспорт соли и течности у дисајним путевима.

Ограничени су подаци о коришћењу ивакафтора током трудноће. Студије на животињама код пацова и зечева током развоја органа нису показале урођене аномалије или штету на плоду при дозама много већим од оних коришћених код људи. Потенцијалне ризике и користи требало би разговарати са лекаром.

После једне дозе, ивакафтор достиже врхунске нивое у крви за отприлике 4 сата када се узима с храном. Код два пута дневног дозирања, стабилни нивои се постижу у року од 3 до 5 дана. Лек се накупља у телу с поновљеним дозама, а нивои се повећавају за отприлике 2 до 3 пута више него након једне дозе.